对于Venetoclax这种口服BCL-2抑制剂，本次ASH报告了多项Venetoclax为基础的方案治疗AML的重要研究结果，这些研究表明Venetoclax为基础的联合方案均显示出较好的抗肿瘤活性。
在过去50年中，AML的治疗方案始终以蒽环类和阿糖胞苷组成的强化化疗方案（也称“3+7”方案）为基础。该方案能够使患者完全缓解率达到70%-80%，且高危患者联合大剂量阿糖胞苷或干细胞移植可获得约50%的长期存活率。但老年AML患者接受“3+7”方案治疗后预后较差，完全缓解率仅为50%-60%，2年存活率约为15%-20%。
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其他数据表明，在难治性和复发性疾病患者中，维奈托克的ORR较低，分别为60%和95%(P=0.03)。在接受3线或更多线治疗与少于3线治疗的患者中，使用该药物的ORR也较低，分别为63%和95%(P=0.04)。既往BTK抑制剂暴露和CXCR4阳性突变状态均未发现与维奈托克的ORR较低有关。然而，发现难治性和复发性疾病患者的主要缓解率显着降低，分别为50%和95%(P=0.007)。
至主要缓解的中位时间为5.1个月（95%CI，4.7-8.2），至MR的中位时间为1.9个月（95%CI，1.1-2.1）。此外，与先前未暴露的患者相比，先前暴露于BTK抑制剂的中位时间更长，分别为4.5个月和1.4个月（P<0.001）。
与未接受这些药物的患者相比，先前使用BTK抑制剂的患者达到主要缓解的中位时间也更长，分别为8.5个月和4.4个月（P<0.001）；对于那些接受3条或更多先前治疗线与更少线的患者也是如此，分别为10.8个月和4.8个月（P=0.03），以及那些患有难治性与复发性疾病的患者，分别为8.2个月和4.7个月，分别（P=0.007）。
BCL-2抑制剂Venetoclax是基于两项Ib/II期试验获批的药物。试验对象为前期未接受过治疗的≥75岁的AML患者以及因为患有合并症而无法采用强化诱导化疗的AML患者，试验结果根据患者CR/CRh率和CR的持续时间来评估药物疗效。
第一项试验采用HMAs与Venetoclax联合用药，患者CR/CRh率达到67%且中位CR/CRh持续时间达到11.3个月(95%CI，8.9—NR)。第二项实验则采用低剂量阿糖胞苷（LDAC）与Venetoclax联合用药，患者CR/CRh率达到54%且中位CR/CRh持续时间达到8.1个月(95%CI，5.3–14.9)。
例如，对于老年初诊的AML患者，(摘要号为3866)本次ASH上报道了Venetoclax为基础方案对比去甲基化药物单药或“7+3”方案治疗老年初诊AML患者的回顾性研究结果。结果显示，以Venetoclax为基础的方案疗效显著优于去甲基化药物治疗（48.3%vs25.6%），并且与强化疗方案疗效相当（48.3%vs50%）。
对于初发及复发/难治性（R/R）AML患者，（摘要号为176）Venetoclax联合FLAG-IDA标准强度诱导/巩固方案Ib/II期研究显示，Venetoclax联合FLAG-IDA在R/RAML中的完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的CR（CRi）率为74%，微小残留病变（MRD）阴性率为52%；在初发AML中的ORR为91%，所有应答患者的MRD阴性率为100%。
对于老年R/RAML患者，（摘要号为229）本次ASH的数据更新显示Venetoclax联合idasanutlin治疗老年R/RAML的ORR为50%，MRD阴性率为45%。
