试验主要研究终点是总生存期（OS），次要研究终点是复合完全缓解（完全缓解或血液学恢复不完全的完全缓解）、无事件生存率等。
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药物开发者迅速意识到Bcl-2抑制剂治疗癌症的潜在可能性，它既可单独使用杀死癌细胞，又可与其他抗癌药物使用，增加癌细胞对药物的敏感性。随着发现不同癌症中Bcl-2蛋白家族均可增殖，开发者对这个靶点也越来越感兴趣。近年来，Bcl-2小分子抑制剂（如ABT-737、ABT-263、ABT-199和GX-15-070）已进入临床试验。
Bcl-2抑制剂的研发历程
在2007年3月的Cell杂志上，美国的研究人员曾报道说，将小分子ABT-737插入Bcl-xL的（立体结构）缝隙中，可使之类似于原凋亡Bcl-2家族蛋白的BH3结构域。ABT-737可迅速诱导小鼠和狗的血小板减少症。这种血小板减少症至少部分依赖于半胱天冬蛋白酶。较年轻的血小板对ABT-737处理呈高度抗性，而较老的血小板较为敏感。
这种化合物ABT-737既能阻断Bcl-2，又能阻断Bcl-XL，在之后，雅培公司（2013年剥离其制药产业为艾伯维）又开发出第2个小分子化合物ABT-263，于2006年进入临床研究。
尽管ABT-263在治疗血液系统肿瘤中有效，却因为严重减少血小板、影响机体凝血功能的不良反应而止步。在对Bcl-2蛋白家族一次又一次更新认识的基础上，科学家们终于开发出第3个小分子化合物ABT-199，其对Bcl-2的特异性更高，它就是后来获批上市的药物Venetoclax。
试验数据截止至2020年1月4日，结果显示，在中位随访20.5个月后，维奈托克联合阿扎胞苷组中位总生存期为14.7个月，而对照组仅为9.6个月，两组12个月总生存率对比为66.8%VS35.7%。
维奈托克联合阿扎胞苷组的完全缓解率也高于对照组，对比为36.7%VS17.9%，完全缓解持续时间为17.5个月VS13.3个月；复合完全缓解（完全缓解或血液学恢复不完全的完全缓解）对比为66.4%VS28.3%。
同样，维奈托克联合阿扎胞苷组64.7%的患者实现了完全缓解加上部分血液学完全恢复，对照组仅为22.8%；两组无事件生存中位数为9.8个月VS7.0个月。
在先前未接受过且不适合高强度化疗的AML患者中，维奈托克联合阿糖胞苷治疗显示出了更长的总生存期，而且缓解率更是高于仅接受阿扎胞苷治疗的患者
