第一项试验采用HMAs与Venetoclax联合用药，患者CR/CRh率达到67%且中位CR/CRh持续时间达到11.3个月(95%CI，8.9—NR)。第二项实验则采用低剂量阿糖胞苷（LDAC）与Venetoclax联合用药，患者CR/CRh率达到54%且中位CR/CRh持续时间达到8.1个月(95%CI，5.3–14.9)。
BCL-2抑制剂Venetoclax『香港专通纳康，微信：hkzt668 ● QQ：2106719843』了解清楚
新型药物中作用尤为突出的是BCL-2抑制剂Venetoclax。BCL-2是一种细胞抗凋亡蛋白，可以促进肿瘤细胞的凋亡抵抗,多种血液恶性肿瘤的存活依赖于BCL-2的高表达。Venetoclax通过与BCL-2的结合抑制其抗凋亡功能，达到细胞快速死亡和抗肿瘤效应。目前，Venetoclax已被FDA批准用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成人患者，以及用于治疗75岁及以上或患有合并症而不能使用强诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病（AML）的成人患者。截止目前，已有多项研究显示Venetoclax为基础的联合方案较传统治疗方案能显著改善AML患者的缓解率及生存时间。
BCL-2抑制剂Venetoclax为AML治疗带来更多希望
吴德沛教授：对于Venetoclax这种口服BCL-2抑制剂，本次ASH报告了多项Venetoclax为基础的方案治疗AML的重要研究结果，这些研究表明Venetoclax为基础的联合方案均显示出较好的抗肿瘤活性。
例如，对于老年初诊的AML患者，(摘要号为3866)本次ASH上报道了Venetoclax为基础方案对比去甲基化药物单药或“7+3”方案治疗老年初诊AML患者的回顾性研究结果。结果显示，以Venetoclax为基础的方案疗效显著优于去甲基化药物治疗（48.3%vs25.6%），并且与强化疗方案疗效相当（48.3%vs50%）。
对于初发及复发/难治性（R/R）AML患者，（摘要号为176）Venetoclax联合FLAG-IDA标准强度诱导/巩固方案Ib/II期研究显示，Venetoclax联合FLAG-IDA在R/RAML中的完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的CR（CRi）率为74%，微小残留病变（MRD）阴性率为52%；在初发AML中的ORR为91%，所有应答患者的MRD阴性率为100%。
对于老年R/RAML患者，（摘要号为229）本次ASH的数据更新显示Venetoclax联合idasanutlin治疗老年R/RAML的ORR为50%，MRD阴性率为45%。
在Venetoclax与阿扎胞苷或地西他滨联合用药的关键试验中，≥75岁的受试者占少数（30%），大部分受试者的ECOG体能状态评分为0-1（80%-85%），并且没有一位受试者ECOG体能状态评分达到3或4。这些患者在真实世界中很可能接受过强化化疗。根据德国AML合作组试验结果显示，ECOG体能状态评分为0-2的老年（≥75岁）AML患者3年生存率可达到30%。此外，尚不清楚有多少试验对象由于患有合并症而不适用强化化疗。
