在90名接受治疗的患者中，25名达到部分反应，0名达到完全反应。在25名响应者中，响应的中位时间为32天（范围，23-183）。该队列中使用波齐替尼的DCR为70.0%（95%CI，59.4%-79.2%）。在74名患者的可评估人群中，该药物的ORR为35.1%（95%CI，24.4%-47.1%），DCR为82.4%（95%CI，71.8%-90.3%）。大多数患者经历了肿瘤缩小。此外，37.8%（95%CI，25.5%-50.0%）的患者在6个月时没有疾病进展。
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额外分析显示，该药物还在不同人群中提供了益处。接受过3个或3个以上既往治疗方案的患者中，使用波齐替尼的ORR为37.1%(95%CI，21.5%-55.1%)；在接受2或1个疗程的患者中，这些比率分别为21.4%(95%CI，8.3%-41.0%)和22.2%(95%CI，8.6%-42.3%)。
此外，接受过检查点抑制的患者中有26.2%对波齐替尼有反应。这些患者中有25名之前曾接受过含有1种或多种抗体或抗体药物偶联物的抗HER2药物，并且之前都接受过化疗。三名患者之前接受过trastuzumab(Herceptin)和afatinib(Gilotrif)；1人接受trastuzumab和neratinib(Nerlynx)。
在入组时有稳定CNS转移的14名患者中，波齐替尼的ORR为28.6%。该亚组患者的中位PFS为7.4个月。值得注意的是，在使用poziotinib治疗后，在2次或多次MRI扫描中发现有2处基线脑部病变的1名患者均未出现这两种病变。这些患者中有另外9名经历了CNS稳定的疾病。
关于安全性，所有患者都经历了治疗中出现的AE，并且报告了97.8%的与治疗相关的毒性；其中78.9%的影响为3级，4.4%为4级。
在该试验的队列5中，观察了40例EGFR或HER2外显子20突变的NSCLC患者，随机接受每天10、12或16mg，或每天两次6mg、8mg波齐替尼治疗。
该试验队列5的初步试验结果表明，当携带EGFR或HER2外显子20突变的转移性NSCLC患者每天两次服用波齐替尼时，患者的毒性反应降低。
具体来说，那些接受每日剂量为16mg的毒性发生率为31%，而接受每日两次剂量为8mg的毒性发生率为21%。在那些接受每日12mg剂量与每日两次6mg剂量的患者中，毒性发生率分别为27%和16%。治疗第1周期的试验结果表明，每天两次给药8mg或6mg，剂量中断的相对减少率分别为38%和52%。
ZENITH20试验还研究了79例EGFR外显子20突变的转移性NSCLC患者，这些患者每天接受16mg波齐替尼治疗，发现其肿瘤活性得到改善，提示HER2人群的肿瘤活性得到改善。该研究的终点是RECISTv1.1的客观缓解率（ORR）、反应缓解时间（DOR）、无进展生存期（PFS）以及先前提到的安全性数据。
在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，约3%的患者携带HER2突变，这其中约90%的为HER2基因的20外显子突变型患者。总体而言，在所有的NSCLC患者中，EGFR/HER2第20号外显子突变型患者约占4%；但由于中国肺癌发病人数较多，所以这部分患者不容忽视。针对这些患者，目前的靶向TKIs疗效有限，因此迫切需要新的治疗方法。
EGFR与HER2（也称ERBB2）基因同属于表皮生长因子家族，且EGFR和HER2基因的20外显子突变发生在相似的位置，其分子、生物学特征和药物响应均具有相似的性质，因此EGFR和HER2基因的20突变都算作广义的20外显子突变。
2021年3月13日，美FDA已授予波齐替尼（poziotinib）快速通道资格认定，用于先前接受过治疗的HER2外显子20突变NSCLC患者。
研究数据显示：客观缓解率（ORR）为27.8%，疾病控制率（DCR）为86.1%。中位随访时间为9.2个月，在79例患者中有12例继续接受波齐替尼治疗。在该试验组中，药物的中位缓解持续时间（DOR）为6.5个月。值得注意的是，在意向治疗（ITT）人群中，使用波齐替尼的91%患者出现肿瘤缩小。中位无进展生存期（PFS）为7.2个月。
