在2021年美国临床肿瘤学会中，培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。入组的146名患者使用培米替尼的药物剂量为13.5毫克，每天服药一次，连续服用两周后停药一周，三周为一个治疗周期。
图5.2021年ASCO培米替尼的疗效数据更新
如上图所示，存在FGFR2基因融合突变或重排突变的胆管癌患者，使用培米替尼病灶缩小超过30%，中位总生存时间（mOS）为17.5个月，确定的治疗应答率为37%。
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临床上确定为部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）可以达到30.1个月；而没有达到临床部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）为13.7个月。
综上所述，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，使用培米替尼治疗，疗效可佳，获益明显。对于一直缺乏靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个非常好的消息。
另外，基于培米替尼所展现的优秀疗效，目前培米替尼针对其他恶性肿瘤的临床试验也在积极开展，也就是存在FGFR基因融合或重排突变的其他恶性肿瘤患者，也有可能从这款药物中获益。
FIGHT-202是一项II期、多中心、开放性、单臂研究（NCT02924376），旨在评价Pemazyre（一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）选择性抑制）在既往接受过治疗且FGFR2基因融合或重排已明确的局部晚期或转移性胆管癌成人（年龄≥18岁）患者中的安全性和疗效。
患者进入三个队列中的一个：队列A（FGFR2基因融合或重排）、队列B（其他FGF/FGFR基因突变）或队列C（无FGF/FGFR基因突变）。所有患者均接受Pemazyre13.5mg口服给药，每日一次（QD），以21天为一周期（给药2周/停药1周），直至出现影像学疾病进展或不可接受的毒性。FIGHT-202的主要终点是队列A中独立审查委员会根据RECISTv1.1评估的总体缓解率（ORR）。次要终点包括队列B、队列A+B和队列C的ORR；以及缓解持续时间（DOR）。
关于FIGHT
FIGHT（FIbroblastGrowthfactorreceptorinoncologyandHematologyTrials，有关成纤维细胞生长因子受体在实体肿瘤和血液肿瘤中的临床试验）临床试验项目包括正在进行的II期和III期研究，这些研究评价了Pemazyre在多种FGFR驱动的恶性肿瘤中的安全性和疗效。II期单药治疗研究包括FIGHT-202以及FIGHT-201，后者评价了Pemazyre在转移性或手术不可切除（包括存在活化FGFR3突变或融合/重排）的膀胱癌患者中的疗效；FIGHT-203研究针对存在活化FGFR1基因融合/重排的髓系/淋巴系血液肿瘤患者；FIGHT-207研究针对既往经治的活化FGFR基因突变或融合/重排的局部晚期/转移性或不可手术切除的恶性实体瘤患者（不考虑肿瘤类型）。FIGHT-205是一项II期研究，旨在评价Pemazyre与帕博利珠单抗联合治疗和Pemazyre单药治疗在既往未经治疗且不适合接受顺铂治疗的FGFR3基因突变或融合/重排的转移性或不可切除的膀胱癌患者中的疗效。FIGHT-302是一项III期研究，旨在评价Pemazyre作为一线治疗在FGFR2基因融合或重排胆管癌患者中的疗效。
关于PemazyreTM（Pemigatinib）
Pemazyre是一种激酶抑制，适用于治疗既往经治的、采用一种FDA批准的检测方法检测到成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其他重排的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。Pemazyre是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制，在临床前研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。
