Balversa被专门批准用于治疗肿瘤中携带FGFR3或FGFR2基因改变的mUC患者。在美国，据估计每年确诊多达3000例携带FGFR基因改变的UC患者。FGFR基因改变可通过FDA批准的伴随诊断试剂盒检测。癌细胞已扩散至身体远端的IV期转移性膀胱癌患者的5年生存率目前为5%。
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选定方案组共有99例患者接受了中位5个周期的厄达替尼治疗。其中43%既往接受过至少2个疗程的治疗，79%有内脏转移，53%的肌酐清除率低于60mL/min。厄达替尼治疗后，经证实的缓解率为40%（3%完全缓解，37%部分缓解）。
厄达替尼在选定方案组99例患者中的抗肿瘤活性*
在既往接受过免疫治疗的22例患者中，经证实的缓解率为59%。中位无进展生存期为5.5个月，中位总生存期为13.8个月。
据报告，有46%的患者发生了3级或更高级别的治疗相关不良事件，主要通过剂量调整进行处理；13%的患者因不良事件停止治疗。无治疗相关死亡。
不良反应
血磷升高、口炎、疲劳、肌酐升高、腹泻、口干、甲剥离、丙氨酸氨基转移酶升高、碱性磷酸酶升高、钠降低、食欲下降、白蛋白降低、味觉障碍、血红蛋白降低、皮肤干燥、天冬氨酸转移酶升高、镁降低、干眼、脱发、手足综合征、便秘、血磷降低、腹痛、血钙升高、恶心和肌肉骨骼疼痛
注意事项
（1）眼部疾病：Balversa可导致浆液性中心性视网膜病/视网膜色素上皮脱离（CSR/RPED）。在治疗的头四个月，每个月进行一次眼科检查，此后每3个月进行一次眼科检查，并在出现视觉症状的任何时候进行眼科检查。当发生CSR/RPED时暂停使用Balversa，若在4周内无缓解或严重度达到4级则永久停药。
（2）高磷血症：血磷水平升高是Balversa的药效学作用所致。监测血磷水平，并根据需要调整治疗剂量。
（3）胚胎-胎儿毒性：可致胎儿伤害。告知患者对胎儿的潜在风险并采取有效的避孕措施。
结果显示，盲法独立审查委员会（BIRC）评估的Balversa治疗客观缓解率（ORR）为32.2%（95%CI:22.4-42.0），应答者中包括以前对抗PD-1/PD-L1疗法没有应答的患者。该研究中，ORR采用实体瘤疗效评价标准1.1版（RECISTv1.1）进行评价，其中完全缓解为2.3%，部分缓解率为29.9%。结果还显示，接受Balversa治疗的患者中，中位缓解持续时间（DoR）为5.4个月（95%CI:4.3-6.9）。值得注意的，在FGFR2融合患者中（n=6），没有证实的Balversa治疗缓解。该研究的数据已在2018年美国肿瘤学会（ASCO）年会上公布。
FDA同时批准了一款伴随诊断试剂盒与Balversa一起使用，这是被批准检测FGFR基因改变的第一个基于PCR的伴随诊断试剂盒，可检测出mUC患者肿瘤组织中存在的FGFR基因改变。如果检测到一个或多个基因改变或融合，患者可能适合Balversa治疗。
