MDS有几种分类——极低危（verylow-risk）、低危、中危、高危、极高危（veryhigh-risk），这是根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变决定。根据修订版国际预后评分系统（ipsS-R），较高危（higher-risk）疾病被定义为中危、高危和极高危，这是一种风险评估量表，使用5种预后指标来预测患者的病程。大约一半（45%）患者为较高危MDS，预后较差，生存时间短，中位生存期约为18个月。
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VENCLEXTA?（venetoclax）联合阿扎胞苷对比安慰剂联合阿扎胞苷的试验结果达到了总生存期（OS）和复合完全缓解（CR+CRi）的双重主要终点，显示了具有统计学意义的显著性改善；安全性方面，与已知的venetoclax联合阿扎胞苷的安全性特征（根据既往I/II期研究观察）以及已知的这两种药物的安全性特征一致。
用法用量
1.初始治疗，每天1次，每次20mg，连续7天，接着通过一个每周剂量递增表至每天剂量400mg（第一周每天20mg，第二周每天50mg，第三周每天100mg，第四周每天200mg，第五周开始每天400mg）。
2.VENCLEXTA片应随餐服用，用水整片吞服，不要咀嚼或压碎服用。
3.注意预防溶瘤综合症。
不良反应
最常见不良反应(≥20%)为中性粒细胞减少，腹泻，恶心，贫血，上呼吸道感染，血小板减少和疲乏。
注意事项
1.肿瘤溶解综合证(TLS)：期望TLS：在所有患者评估风险。用抗-高尿酸血症药物预先给药和确保适当水化。当总体风险增加应用更强措施(静脉水化，频繁监视，住院)。
2.中性粒细胞减少：监视血细胞计数和感染的体征：处置如医学上适当。
3.免疫接种：VENCLEXTA治疗前，期间，或后不要给予减毒活疫苗。
4.胚胎-胎儿毒性：可能致胚胎-胎儿危害。忠告生殖潜能女性对胎儿潜在风险和治疗期间使用有效避孕。
根据独立数据监查委员会（IDMC）的建议与预定的规划，由于第一次中期分析中OS结果积极，VIALE-AIII期研究的数据将被提前提交至美国FDA和全球的卫生监管机构，此后会在医学会议中或权威期刊上发布。
急性髓性白血病（AML）是最具有侵袭性和难以治疗的血液肿瘤之一，由于年龄和并存病因素，并非所有患者均适合接受强诱导化疗，通常会快速恶化。目前，AML生存率极低，5年生存率仍停留在约28%。
