急性髓性白血病（AML）是最具有侵袭性和难以治疗的血液肿瘤之一，由于年龄和并存病因素，并非所有患者均适合接受强诱导化疗，通常会快速恶化。目前，AML生存率极低，5年生存率仍停留在约28%。
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在美国，venetoclax之前已获FDA授予5个突破性疗法认定（BTD），一个用于一线治疗CLL、2个用于复发或难治CLL、2个用于一线治疗急性髓性白血病（AML）。
什么是骨髓增生异常综合症(MDS)
MDS是一组罕见的骨髓相关血液癌症，会逐渐影响骨髓产生正常血细胞的能力。这会导致虚弱、频繁感染、贫血和衰弱性疲劳。在某些情况下，MDS还会发展为急性髓性白血病（AML）。在美国，每年约有10000人被诊断为MDS，其中约30%的患者会发展为AML。虽然MDS可以发生在任何年龄，但最常见于60岁及以上人群。
MDS有几种分类——极低危（verylow-risk）、低危、中危、高危、极高危（veryhigh-risk），这是根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变决定。根据修订版国际预后评分系统（ipsS-R），较高危（higher-risk）疾病被定义为中危、高危和极高危，这是一种风险评估量表，使用5种预后指标来预测患者的病程。大约一半（45%）患者为较高危MDS，预后较差，生存时间短，中位生存期约为18个月。
Venclexta治疗骨髓增生异常综合症临床研究
FDA授予venetoclaxBTD是基于1b期M15-531研究的中期数据。该研究正在调查venetoclax+阿扎胞苷联合方案治疗先前没有接受过治疗的较高危MDS患者。除了Ib期M15-531研究外，venetoclax+阿扎胞苷联合方案，也正在1b期M15-522研究中评估治疗复发或难治性MDS患者，在随机3期VERONA研究中评估治疗新诊断的较高危MDS患者。
Venclexta作用机制
venetoclax（维奈克拉）是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，由艾伯维与罗氏合作开发，双方共同负责美国市场的商业化（商品名：Venclexta），艾伯维则负责美国以外市场的商业化（商品名：Venclyxto）。BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。
对此，艾伯维首席医疗官兼研发副总裁NeilGallagher博士表示：
在过去的三十年中，不能接受或无法耐受强诱导化疗或骨髓移植的AML患者几乎没有有效的治疗方案。VIALE-AIII期研究的积极结果证明，venetoclax联合阿扎胞苷对于不适合接受强诱导化疗的AML患者具有明确的临床获益，这也坚定了艾伯维继续致力于改变恶性血液病患者标准治疗的承诺。
