图5.2021年ASCO培米替尼的疗效数据更新
如上图所示，存在FGFR2基因融合突变或重排突变的胆管癌患者，使用培米替尼病灶缩小超过30%，中位总生存时间（mOS）为17.5个月，确定的治疗应答率为37%。
临床上确定为部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）可以达到30.1个月；而没有达到临床部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）为13.7个月。
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值得一提的是，Pemazyre是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症，Pemazyre之前已被授予了孤儿药资格、突破物资格、优先审查资格。
目前，Pemazyre也正在接受欧洲管理局（EMA）的审查。今年1月，EMA人用医药产品委员会（CHMP）发布了推荐有条件批准Pemazyre的积极意见。现在，CHMP的审查意见已递交至欧盟委员会（EC），后者通常会在收到CHMP意见后的大约2个月内作出审查决定。这也意味着，Pemazyre将很快能够在欧洲获批上市。
Pemazyre在美国和日本的监管批准、在欧盟的CHMP积极审查意见，均基于基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估了Pemazyre的疗效和安全性。该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2019年大会上公布，数据显示：在携带FGFR2融合或重排的患者（队列A）中，中位随访15个月，Pemazyre单药治疗的总缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DoR）为7.49个月（次要终点）。
该研究中，最常见的治疗期间出现的不良反应（TEAE）为≤2级高磷血症（58.2%）。在≥30%的患者中观察到的其他较频繁的TEAE（所有等级）为脱发、腹泻、疲劳、口吃困难、恶心、便秘、口腔炎、口干和食欲下降。这些TEAE大多数等级≤2级。发生在≥10%的患者中≥3级的TEAE为低磷血症。
尽管胆管癌被认为是一种罕见的疾病，但在过去30年里发病率一直在上升。对于先前接受过一线化疗或手术后选择有限、复发率高居不下的患者群体而言，拥有一种新的靶向疗法是非常令人鼓舞的。来自FIGHT-202研究的数据表明Pemazyre能够为这些患者带来新的希望。
胆管细胞癌癌（cholangiocarcinoma）是一种罕见的胆管癌症，可根据其解剖学起源进行分类：肝内胆管癌（iCCA）发生于肝内胆管，肝外胆管癌发生于肝外胆管。胆管癌患者在确诊时通常已处于预后不佳的后期或晚期阶段。胆管癌的发病率因地区而异，在北美和欧洲的发病率在0.3-3.4/100000。FGFR2融合或重排几乎只发生在iCCA中，在10-16%的患者中观察到。
我们的肝脏产生消化液，胆管负责将消化液运送到胆囊和小肠。发生在胆管上皮的恶性肿瘤称为胆管癌。由于胆管癌的发生比较隐匿，多数患者确诊时已经属于晚期，失去了手术治疗的机会。
对于无法手术的胆管癌患者，目前的标准治疗是使用吉西他滨联合顺铂进行化疗。但如果首次一线化疗失败后，二线化疗的治疗应答率不到10%，中位无进展生存时间小于3个月，中位总生存时间为6-7个月。总体的预后较差。
针对胆管癌的靶向药物，一直有多个临床研究在进行中。研究者在9%到14%的胆管癌患者中发现了纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）的融合突变，针对FGFR2基因融合或重排突变，2020年4月，美国FDA批准了一款靶向药物：培米替尼（Pemazyre，Pemigatinib）。在2021年的美国临床肿瘤学会中，更新了培米替尼的治疗数据。我们一起来看看。
