Pemazyre是一种激酶抑制，适用于治疗既往经治的、采用一种FDA批准的检测方法检测到成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其他重排的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。Pemazyre是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制，在临床前研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。
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Pemazyre由Incyte在美国申请上市。Incyte已授予信达生物制药在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区对Pemazyre在血液病和肿瘤治疗领域进行开发和商业化的权利。Incyte保留在美国以外地区对Pemazyre进行开发和商业化的所有其他权利。
此外，Incyte正在征求欧盟批准Pemazyre治疗胆管癌患者的上市许可申请（MAA）已通过欧洲药管理局（EMA）的验证，目前正在审核中，审核的适应症为在至少一种全身性治疗后出现复发或难治的成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或重排的局部晚期或转移性成人胆管癌。Pemazyre是Incyte公司的注册商标。
图3.FIGHT-202临床研究培米替尼的疗效数据
如上图所示，38名存在FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者肿瘤病灶显著缩小，缩小比例超过了30%，达到了临床部分缓解。治疗应答率为35.5%。
图4.培米替尼治疗胆管癌的中位无进展生存期
存在FGFR2融合突变或重排突变的胆管癌患者，中位无进展生存期为7.2个月，显著优于非FGFR2融合和重排的胆管癌患者。其于以上数据，美国FDA规定，使用培米替尼治疗胆管癌之前，必须进行FGFR2基因的融合或重排突变检测。
2021年ASCO更新的总生存期数据带来惊喜
在2021年美国临床肿瘤学会中，培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。入组的146名患者使用培米替尼的药物剂量为13.5毫克，每天服药一次，连续服用两周后停药一周，三周为一个治疗周期。
图5.2021年ASCO培米替尼的疗效数据更新
如上图所示，存在FGFR2基因融合突变或重排突变的胆管癌患者，使用培米替尼病灶缩小超过30%，中位总生存时间（mOS）为17.5个月，确定的治疗应答率为37%。
临床上确定为部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）可以达到30.1个月；而没有达到临床部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）为13.7个月。
综上所述，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，使用培米替尼治疗，疗效可佳，获益明显。对于一直缺乏靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个非常好的消息。
另外，基于培米替尼所展现的优秀疗效，目前培米替尼针对其他恶性肿瘤的临床试验也在积极开展，也就是存在FGFR基因融合或重排突变的其他恶性肿瘤患者，也有可能从这款药物中获益。
