该研究是一项正在进行的注册II期研究，此次分析是在已入组42例患者后进行的，其中由29例可评估患者组成的一个子集已接受至少一次基线后成像评估。这29例患者中的客观缓解率（ORR）为21%，疾病控制率（DCR，部分缓解或病情稳定）为83%。从迄今为止入组的42例患者中获得的安全性数据与先前的Derazantinib临床研究的结果一致。
该项II期研究预计将入组100例FGFR基因融合表达的不可手术或晚期iCCA患者。患者每天口服一次Derazantinib，以评估其在客观缓解率、无进展生存率、总生存率和缓解持续时间方面的抗癌活性，并进一步探讨药物的安全性和耐受性。肿瘤表达FGFR基因突变的iCCA患者的额外队列预计将招募约50例患者。
Derazantinib（BAL087，前称ARQ 087）是一种实验性、口服给药的FGFR激酶家族小分子抑制剂，对FGFR1、2、3具有很强的活性。因此，该药被称为泛FGFR（panFGFR）激酶抑制剂。FGFR激酶是细胞增殖、分化和迁移的关键驱动因子。FGFR的变化，如基因融合、过度表达或突变，已被确定为各种癌症的潜在重要治疗靶点，包括肝内胆管癌（iCCA）、尿路上皮癌（膀胱）、乳腺癌、胃癌和肺癌。
当前的科学文献表明，FGFR变化在这些癌症中的发生率为5%-30%。除此之外，Derazantinib能抑制集落刺激因子1受体激酶（CSF1R）。CSF1R介导的信号对维持促肿瘤巨噬细胞很重要，因此已被确定为抗癌药物的潜在靶点。此外，临床前数据表明，通过阻断CSF1R能使肿瘤对T细胞检查点免疫疗法的反应更强，包括靶向PD-L1/PD-1的检查点免疫疗法。
在以前的临床研究中，Derazantinib已证明了良好的临床数据，包括iCCA患者中开展的一项生物标志物驱动的I/II期研究。在美国和欧盟，Derazantinib均被授予治疗iCCA的孤儿药资格。
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